Lek: Galafold

Amicus Therapeutics UK Ltd

Galafold

DRUKUJ

Substancje czynne:

Migalastat hydrochloride

ICD10:

Inne sfingolipidozy E75.2

Dostępne dawki:

kaps. twarde 123 mg 14 szt. 67799,43 CHB Lek bezpłatny na receptę¹

1) Program lekowy: leczenie choroby Fabry'ego.

Ostrzeżenia:

Laktacja

Lek może przenikać do mleka kobiet karmiących piersią.

Ciąża - trymestr 1 - Kategoria C

Badania na zwierzętach wykazały działanie teratogenne lub zabójcze dla płodu, ale nie przeprowadzono badań z grupą kontrolną kobiet, lub nie przeprowadzono odpowiednich badań ani na zwierzętach, ani u ludzi.

Ciąża - trymestr 2 - Kategoria C

Ciąża - trymestr 3 - Kategoria C

Opis:

Wskazania

Preparat jest wskazany do długotrwałego leczenia osób dorosłych i młodzieży w wieku 16 lat i powyżej z potwierdzonym rozpoznaniem choroby Fabry`ego (niedobór α-galaktozydazy A) z wrażliwą mutacją.

Dawkowanie

Leczenie produktem leczniczym powinno być rozpoczynane i nadzorowane przez lekarza specjalistę posiadającego doświadczenie w zakresie diagnostyki i leczenia choroby Fabry`ego. Produkt leczniczy nie jest przeznaczony do jednoczesnego stosowania z enzymatyczną terapią zastępczą. Zalecany schemat dawkowania u dorosłych i młodzieży w wieku 16 lat i powyżej wynosi 123 mg migalastatu (1 kaps.) co drugi dzień o tej samej porze dnia. Pominięcie dawki. Produktu leczniczego nie należy przyjmować w ciągu 2 kolejnych dni. W przypadku całkowitego pominięcia dawki w ciągu dnia należy przyjąć pominiętą dawkę produktu leczniczego tylko w przypadku, gdy nastąpi to w ciągu 12 h od normalnej godz. przyjęcia dawki. Jeśli upłynęło ponad 12 h należy wznowić przyjmowanie produktu leczniczego w dniu i porze przyjęcia kolejnej dawki przestrzegając harmonogramu przewidującego dawkowanie co drugi dzień. Dzieci i młodzież. Nie określono dotychczas bezpieczeństwa stosowania ani skuteczności produktu leczniczego u dzieci i młodzieży w wieku 0-15 lat. Dane nie są dostępne. Pacjenci w podeszłym wieku. Nie jest wymagana modyfikacja dawki zależnie od wieku. Zaburzenie czynności nerek. Nie zaleca się stosowania produktu leczniczego u pacjentów z chorobą Fabry`ego, u których szacowana wartość GFR wynosi poniżej 30 ml/min/1,73 m2. Zaburzenie czynności wątroby. Nie jest wymagana modyfikacja dawki produktu leczniczego u pacjentów z zaburzeniem czynności wątroby.

Uwagi

Do podawania doustnego. Ekspozycja na produkt leczniczy ulega zmniejszeniu o 40%, gdy jest on podawany z pokarmem. W związku z tym nie należy go przyjmować w ciągu 2 h przed i po posiłku. Dla zapewnienia optymalnych korzyści dla pacjenta lek należy przyjmować co 2 dzień o tej samej porze dnia. Kaps. należy połykać w całości. Kaps. nie należy kroić, rozgniatać ani rozgryzać.

Przeciwwskazania

Nadwrażliwość na substancję czynną lub na którąkolwiek substancję pomocniczą.

Ostrzeżenia specjalne / Środki ostrożności

Zalecane jest okresowe monitorowanie czynności nerek, parametrów echokardiograficznych i markerów biochemicznych (co 6 m-cy) u pacjentów, u których wdrożono leczenie produktem leczniczym lub zmieniono leczenie na produkt leczniczy. W przypadku znaczącego pogorszenia klinicznego należy rozważyć dodatkową ocenę kliniczną lub przerwanie leczenia produktem leczniczym. Produkt leczniczy nie jest wskazany do stosowania u pacjentów z niewrażliwymi mutacjami. U pacjentów leczonych produktem leczniczym nie obserwowano zmniejszenia białkomoczu. Produkt leczniczy nie jest wskazany do stosowania u pacjentów z ciężką niewydolnością nerek, które zdefiniowano jako szacowaną wartość GFR poniżej 30 ml/min/1,73m². Ograniczone dane wskazują, że jednoczesne podawanie pojedynczej dawki produktu leczniczego i standardowej enzymatycznej terapii zastępczej w postaci wlewu powoduje zwiększenie ekspozycji na agalzydazę wynoszące do 5 razy. Badanie wykazało również, że agalzydaza nie ma wpływu na farmakokinetykę migalastatu. Produkt leczniczy nie jest przeznaczony do jednoczesnego stosowania z enzymatyczną terapią zastępczą.

Interakcje

Na podstawie danych in vitro migalastat nie jest induktorem CYP1A2, 2B6 i 3A4. Ponadto migalastat nie jest inhibitorem ani substratem CYP1A2, 2A6, 2B6, 2C8, 2C9, 2C19, 2D6, 2E1 i 3A4/5. Migalastat nie jest substratem dla MDR1 ani BCRP, ani nie jest inhibitorem ludzkich transporterów pompy lekowej BCRP, MDR1 i BSEP. Ponadto migalastat nie jest substratem dla MATE1, MATE2-K, OAT1, OAT3 ani OCT2, ani nie jest inhibitorem ludzkich transporterów wychwytu OATP1B1, OATP1B3, OAT1, OAT3, OCT1, OCT2, MATE1 i MATE2-K.

Ciąża i laktacja

Nie zaleca się stosowania produktu leczniczego u kobiet w wieku rozrodczym, które nie stosują antykoncepcji. Dane dotyczące stosowania produktu leczniczego u kobiet w okresie ciąży są ograniczone. U królików obserwowano toksyczność rozwojową jedynie w dawkach toksycznych dla matki. Nie zaleca się stosowania produktu leczniczego w okresie ciąży. Nie wiadomo, czy lek jest wydzielany z mlekiem ludzkim. Wykazano jednak, obecność migalastatu w mleku szczurów w trakcie laktacji. W związku z tym nie można wykluczyć ryzyka ekspozycji na migalastat u karmionego piersią niemowlęcia. Należy podjąć decyzję, czy przerwać karmienie piersią, czy przerwać leczenie lekiem, biorąc pod uwagę korzyści z karmienia piersią dla dziecka i korzyści z leczenia dla matki. Nie badano wpływu produktu leczniczego na płodność u ludzi. Przemijająca, ale całkowicie odwracalna niepłodność u samców szczurów była związana z leczeniem migalastatem we wszystkich ocenianych dawkach. Pełną odwracalność obserwowano po 4 tyg. od odstawienia leczenia. Podobne obserwacje odnotowano w badaniach przedklinicznych po leczeniu innymi iminocukrami. Lek nie wpływał na płodność u samic szczurów. Produkt leczniczy nie ma wpływu lub wywiera nieistotny wpływ na zdolność prowadzenia pojazdów i obsługiwania maszyn.

Działania niepożądane

Najczęstszą reakcją niepożądaną był ból głowy, który występował u około 10% pacjentów otrzymujących lek. Zaburzenia psychiczne: (często) depresja. Zaburzenia układu nerwowego: (bardzo często) ból głowy; (często) parestezja, zawroty głowy, niedoczulica. Zaburzenia ucha i błędnika: (często) zawroty głowy pochodzenia błędnikowego. Zaburzenia serca: (często) kołatanie serca. Zaburzenia układu oddechowego, klatki piersiowej i śródpiersia: (często) duszność, krwawienia z nosa. Zaburzenia żołądka i jelit: (często) biegunka, nudności, bóle brzucha, zaparcia, suchość w ustach, parcie na stolec, niestrawność. Zaburzenia skóry i tkanki podskórnej: (często) świąd, wysypka. Zaburzenia mięśniowo-szkieletowe i tkanki łącznej: (często) skurcze mięśni, bóle mięśniowe, kręcz szyi. Zaburzenia nerek i dróg moczowych: (często) białkomocz. Zaburzenia ogólne i stany w miejscu podania: (często) zmęczenie. Badania diagnostyczne: (często) wzrost stężenia fosfokinazy kreatynowej we krwi, zwiększenie mc.

Przedawkowanie

W razie przedawkowania zalecane jest postepowanie ogólne. Najczęstszymi reakcjami niepożądanymi zgłaszanymi przy dawkach produktu leczniczego wynoszących do 1250 mg i 2000 mg były odpowiednio ból głowy i zawroty głowy.

Działanie

Choroba Fabry`ego jest postępującą chorobą spichrzeniową związaną z chromosomem X, występującą u mężczyzn i kobiet. Mutacje w genie GLA powodujące chorobę Fabry`ego skutkują niedoborem enzymu lizosomalnego α-galaktozydazy A (?-Gal A), który jest wymagany do metabolizmu substratu glikosfingolipidów (np. GL-3, lizo-Gb3). Zmniejszona aktywność α-Gal A jest zatem związana ze stopniową akumulacją substratu w podatnych narządach i tkankach, co prowadzi do zachorowalności i śmiertelności związanej z chorobą Fabry`ego.

Skład

1 kaps. zawiera migalastatu chlorowodorek, odpowiadający 123 mg migalastatu.

Reklama

Serwis jest rzetelnym źródłem informacji o bezpłatnych produktach leczniczych dla dzieci i niepełnoletniej młodzieży. Osoby zainteresowane sprawdzą tutaj, czy lek jest refundowany, a także przejrzą jego szczegółowy opis, uwzględniający m.in. dawkowanie, wskazania, przeciwwskazania, ostrzeżenia specjalne, działania niepożądane, interakcje itd. Wystarczy wpisać do wyszukiwarki nazwę preparatu, by już po chwili otrzymać potrzebne dane.

Warto zwrócić uwagę na informacje dotyczące odpłatności, ponieważ serwis zapewnia dostęp nie tylko do opisów refundowanych leków, lecz także innych produktów sprzedawanych w polskich aptekach. Do wyszukiwarki można również wpisać nazwę konkretnej choroby - system wskaże preparaty stosowane w jej leczeniu.

Opisy produktów leczniczych będą aktualizowane co 2 miesiące wraz z wejściem w życie kolejnego obwieszczenia Ministra Zdrowia w sprawie wykazu refundowanych leków, środków spożywczych specjalnego przeznaczenia żywieniowego oraz wyrobów medycznych. Warto zaglądać tu regularnie również ze względu na publikowane w serwisie aktualności dotyczące bezpłatnych leków oraz informacje z zakresu zdrowia i profilaktyki u dzieci i młodzieży.

Dowiedz się więcej

O programie Bezpłatne leki dla dzieci i młodzieży

1 września 2023 roku poszerzył się krąg osób uprawnionych do nieodpłatnego uzyskania leków, środków spożywczych specjalnego przeznaczenia żywieniowego i wyrobów medycznych - nowymi beneficjentami stały się dzieci oraz młodzież do 18. roku życia. Przysługujące im darmowe produkty zostały wyszczególnione w załączniku D1 listy refundacyjnej, który będzie aktualizowany przez resort zdrowia co 2 miesiące.

W pierwszym wykazie “18-” uwzględniono 2800 leków rozumianych jako indywidualne kody GTIN i prawie 280 substancji czynnych. Beneficjenci programu otrzymają bezpłatnie produkty stosowane w leczeniu różnych dolegliwości, w tym m.in. leki antyhistaminowe, hipoglikemizujące, hormonalne, immunostymulujące, immunosupresyjne, okulistyczne, przeciwbakteryjne, przeciwgrzybicze, przeciwwirusowe, przeciwbólowe, przeciwzakaźne, przeciwdrgawkowe itd.

Jeśli lekarz rozpozna u niepełnoletniego pacjenta schorzenie, którego leczenie objęte jest refundacją, to na recepcie w polu “kod uprawnień dodatkowych” wpisze “DZ”. Symbol ten może współwystępować z symbolem “DN” oznaczającym dziecko nieubezpieczone. Bezpłatne produkty lecznicze przysługują również obywatelom Ukrainy, którzy przyjechali do Polski z powodu wojny w ich państwie i którzy mają nadany numer PESEL.